SMA-Θετικά τα αποτελέσματα απο την μελέτη φάση 3 του APITEGROMAB
Σύμφωνα με ανακοίνωση που εξέδωσε η εταιρεία Scholar Rock, θετικά ήταν τα αποτελέσματα από τη κλινική δοκιμή Φάσης 3 SAPPHIRE (NCT05156320) στο πλαίσιο της οποίας αξιολογήθηκε η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του apitegromab, φάρμακο που στοχεύει τους μύες , για ασθενείς με SMA.
Η μελέτη πέτυχε το πρωταρχικό της καταληκτικό στοιχείο αποδεικνύοντας στατιστικά σημαντική και κλινικά ουσιώδη βελτίωση για το apitegromab έναντι του εικονικού φαρμάκου, στην κινητική λειτουργία έτσι όπως αξιολογήθηκε μέσω της κλίμακας HFMSE σε ασθενείς με SMA υπό χρόνια δόση αγωγής σύμφωνα με τα Πρότυπα Φροντίδας (nusinersen ή risdiplam).
Τα αποτελέσματα που σχετίζονται με την κινητική λειτουργία είναι αξιόπιστα και σταθερά μεταξύ του κύριου πληθυσμού για την αποτελεσματικότητα και στις ηλικίες 13-21 του υπό διερεύνηση πληθυσμού ήταν υπερ του apitegromab (n=22) εν συγκρίσει με το εικονικό φάρμακο (n=10). 30% των ασθενών που έλαβαν apitegromab παρουσίασαν βελτίωση ≥ 3 βαθμών κατά HFMSE έναντι 12.5% των ασθενών που έλαβαν το εικονικό φάρμακο. Ασθενείς που έλαβαν το apitegromab παρουσίασαν πρώιμη βελτίωση της κινητικής λειτουργίας σε σχέση με το εικονικό φάρμακο από το πρώτο χρονικό σημείο καταγραφής στις 8 εβδομάδες, το όφελος επεκτάθηκε στις 52 εβδομάδες σύμφωνα με την HFMSE. Μετά την ολοκλήρωση της δοκιμής , 98% των ασθενών της μελέτης SAPPHIRE (185/188) συμμετείχαν στην εν εξελίξει μελέτη επέκτασης, ανοικτής επισήμανσης, ONYX.
Η θεραπεία με apitegromab ήταν καλά ανεκτή σε όλα τα ηλικιακά εύρη. Δεν υπήρχαν κλινικά σημαντικές διαφορές στο προφίλ των ανεπιθύμητων ενεργειών της κάθε δόσης, 10mg/kg έναντι 20mg/kg. Δεν υπήρξαν νέα ευρήματα σε ότι αφορά την ασφάλεια του φαρμάκου που να προέκυψαν από την κλινική δοκιμή SAPPHIRE. Το προφίλ ασφαλείας ήταν συνεπές με αυτό που παρατηρήθηκε από την κλινική δοκιμή Φάσης 2 TOPAZ, συμπεριλαμβανομένης μιας μελέτης επέκτασης που είχε χρονικό ορίζοντα τα τέσσερα χρόνια, υπό αγωγή. Οι σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες (SAEs) ήταν οι αναμενόμενες για το υποκείμενο νόσημα και τα τρέχοντα πρότυπα φροντίδας που λάμβαναν οι ασθενείς. Δεν καταγράφηκαν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες (SAEs) που να συνδέονται με το apitegromab. Δεν υπήρξε διακοπή στη λήψη του φαρμάκου λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών.
Η εταιρεία αναμένεται να υποβάλει αίτηση προς έγκριση τύπου Biologics License Application (BLA) στις ΗΠΑ και αντίστοιχα Marketing Authorization Application (MAA) στην Ευρωπαϊκή Ένωση, το πρώτο τρίμηνο του 2025.
Πηγή-Μετάφραση: https://investors.scholarrock.com/news-releases/news-release-details/scholar-rock-reports-apitegromab-meets-primary-endpoint-phase-3/
https://www.curesma.org/scholar-rock-announces-apitegromab-meets-primary-endpoint-in-phase-3/